Evaluación de inyección intravítrea en el tratamiento de la retinitis pigmentosa
La empresa alemana ViGeneron anuncia la administración de la primera dosis en el ensayo clínico para desarrollar una vacuna para el tratamiento de la restinosis pigmentosa causada por mutaciones en el gen GNGA1.
ViGeneron anuncia que se ha administrado la primera dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 1b evaluando la inyección intravítrea de VG901 para tratar la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones en el gen CNGA1. Este hito marca un avance importante mientras la compañía continúa aprovechando sus ...
ViGeneron anuncia que se ha administrado la primera dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 1b evaluando la inyección intravítrea de VG901 para tratar la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones en el gen CNGA1. Este hito marca un avance importante mientras la compañía continúa aprovechando sus plataformas tecnológicas de próxima generación para desarrollar terapias génicas que aborden necesidades médicas críticas no satisfechas.
"Al entregar un gen funcional CNGA1 a las células diana fotorreceptoras de la retina, VG901 ofrece un potencial terapéutico para abordar la causa genética subyacente en pacientes con retinitis pigmentosa afectados por mutaciones en CNGA1", dijo la Prof. Dra. Katarina Stingl, jefa de la Clínica de Degeneraciones Retinianas Hereditarias en el Centro de Oftalmología y el Centro de Enfermedades Oculares Raras en la Universidad de Tübingen, Alemania, e investigadora principal de este ensayo, en un comunicado de prensa de la compañía. "Estamos emocionados por conocer el potencial de esta terapia novedosa y esperamos marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes".
"Administrar la primera dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1b de VG901 es un paso significativo hacia adelante para la compañía y los pacientes a los que buscamos beneficiar. VG901 también ha recibido el estatus de Designación de Medicamento Huérfano de la FDA. Esperamos avanzar en el desarrollo clínico de esta terapia potencialmente transformadora", afirma la Dra. Caroline Man Xu, cofundadora y CEO de ViGeneron. "No solo se diseñó el ensayo de fase 1b para proporcionar ideas clave sobre la seguridad y la eficacia preliminar de VG901, sino que también es un paso fundamental para validar nuestra plataforma de vectores de próxima generación vgAAV, que ha demostrado una eficiencia de transducción superior y permite la entrega intravítrea".
El ensayo clínico de fase 1b en curso es un estudio de escalada de dosis, abierto, que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una inyección intravítrea de VG901, una terapia génica de primera clase para la RP autosómica recesiva.
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